中新網(wǎng)7月8日電 據(jù)科技部網(wǎng)站消息，為規(guī)范人類基因組編輯研究行為，促進(jìn)人類基因組編輯研究健康發(fā)展，國家科技倫理委員會醫(yī)學(xué)倫理分委員會研究編制了《人類基因組編輯研究倫理指引》，供相關(guān)科研機(jī)構(gòu)和科研人員參考使用。

　　其中提到，開展人類基因組編輯研究應(yīng)堅(jiān)持科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)和專業(yè)規(guī)范，確保高質(zhì)量的研究設(shè)計(jì)，有效的風(fēng)險(xiǎn)控制措施，全過程的風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)測，并接受恰當(dāng)?shù)谋O(jiān)管。研究成果轉(zhuǎn)化應(yīng)優(yōu)先考慮醫(yī)療領(lǐng)域新技術(shù)的可及性和可負(fù)擔(dān)性，而不應(yīng)僅由市場決定。開展人類基因組編輯研究應(yīng)公開透明，建立利益相關(guān)方和社會公眾的合理參與機(jī)制。在保護(hù)隱私和個(gè)人信息前提下，加強(qiáng)信息共享，客觀準(zhǔn)確公開研究信息和研究成果，減少重復(fù)研究，提高研究質(zhì)量。

　　此外，對生殖細(xì)胞、受精卵或人胚進(jìn)行基因組編輯研究時(shí)，嚴(yán)禁將編輯后的生殖細(xì)胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育。體細(xì)胞基因組編輯臨床研究的主要目的是治療或預(yù)防疾病。體細(xì)胞臨床研究應(yīng)基于基礎(chǔ)研究證據(jù)，進(jìn)行必要的動物實(shí)驗(yàn)及臨床前體外實(shí)驗(yàn)以獲得開展臨床研究所需的安全性、有效性循證。涉及人胚和胎兒體細(xì)胞的基因組編輯研究，還須審慎考慮并評估可能造成可遺傳變異的風(fēng)險(xiǎn)，尤其是在人胚發(fā)育早期階段，避免可遺傳的基因組被編輯的風(fēng)險(xiǎn)。

　　具體內(nèi)容如下：

人類基因組編輯研究倫理指引

　　1. 目的

　　基因組編輯技術(shù)快速發(fā)展，目前已廣泛應(yīng)用于生物醫(yī)學(xué)研究，并為診斷、治療和預(yù)防遺傳性疾病提供了新的手段。

　　人類基因組編輯研究涉及對人遺傳物質(zhì)的改變，風(fēng)險(xiǎn)難以預(yù)測，不僅關(guān)乎人類個(gè)體的尊嚴(yán)和福祉，還可能引發(fā)一系列倫理、法律和社會問題，對人類社會造成顯著而深遠(yuǎn)的影響。為規(guī)范人類基因組編輯研究行為，促進(jìn)人類基因組編輯研究健康發(fā)展，研究制定人類基因組編輯研究倫理指引。

　　2. 術(shù)語

　　2.1 基因組編輯(genome editing)

　　指對細(xì)胞或生物有機(jī)體DNA進(jìn)行特定改變的一種方法。

　　2.2 體細(xì)胞(somatic cell)

　　指身體組織中除了精子和卵子及其母細(xì)胞之外的細(xì)胞。

　　2.3 生殖細(xì)胞(germ cell)

　　指精子和卵子，以及在細(xì)胞譜系中可產(chǎn)生精子和卵子的細(xì)胞。

　　2.4 生殖系基因組編輯(germ-line genome editing)

　　指使生殖細(xì)胞、受精卵或胚胎的DNA產(chǎn)生改變的基因組編輯活動。

　　3. 基本原則

　　3.1 增進(jìn)人類福祉

　　增進(jìn)人類福祉和促進(jìn)社會繁榮是人類基因組編輯研究的原動力，也是人類基因組編輯的首要原則。該原則體現(xiàn)了以人為本的理念，從價(jià)值判斷維度引導(dǎo)和促進(jìn)人類基因組編輯研究沿著向善的軌道發(fā)展。

　　3.2 尊重人

　　開展人類基因組編輯研究活動應(yīng)尊重人的尊嚴(yán)，保障研究參與者的知情權(quán)、隱私權(quán)和自主決定權(quán)等基本權(quán)益。使用人胚(embryo)的研究應(yīng)基于科學(xué)依據(jù)并符合倫理要求。

　　3.3 審慎負(fù)責(zé)

　　開展人類基因組編輯研究必須審慎評估人類基因組編輯技術(shù)的使用條件，充分考慮其研究應(yīng)用的科學(xué)價(jià)值與社會價(jià)值，并重點(diǎn)關(guān)注潛在風(fēng)險(xiǎn)，特別是臨床研究時(shí)，應(yīng)充分評估擬解決疾病的嚴(yán)重程度與潛在風(fēng)險(xiǎn)，在“行動優(yōu)先”與“防范優(yōu)先”兩類立場之間尋求恰當(dāng)?shù)钠胶狻?/p>

　　開展人類基因組編輯研究應(yīng)堅(jiān)持科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)和專業(yè)規(guī)范，確保高質(zhì)量的研究設(shè)計(jì)，有效的風(fēng)險(xiǎn)控制措施，全過程的風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)測，并接受恰當(dāng)?shù)谋O(jiān)管。

　　3.4 公平公正

　　開展人類基因組編輯研究旨在促進(jìn)科學(xué)知識的增長，滿足公眾尚未被滿足的健康需求，促進(jìn)社會公正和人群健康平等。應(yīng)公平選擇研究參與者，制定科學(xué)合理的納入/排除標(biāo)準(zhǔn)，公平分配研究獲益與風(fēng)險(xiǎn)。研究成果應(yīng)被公平分配，能夠惠及包括脆弱人群在內(nèi)的相關(guān)群體。研究成果轉(zhuǎn)化應(yīng)優(yōu)先考慮醫(yī)療領(lǐng)域新技術(shù)的可及性和可負(fù)擔(dān)性，而不應(yīng)僅由市場決定。

　　3.5 公開透明

　　開展人類基因組編輯研究應(yīng)公開透明，建立利益相關(guān)方和社會公眾的合理參與機(jī)制。在保護(hù)隱私和個(gè)人信息前提下，加強(qiáng)信息共享，客觀準(zhǔn)確公開研究信息和研究成果，減少重復(fù)研究，提高研究質(zhì)量。

　　4. 一般要求

　　4.1 目的合理

　　人類基因組編輯研究應(yīng)具備重要的科學(xué)價(jià)值與社會價(jià)值。臨床研究應(yīng)僅限于以治療或預(yù)防為目的的醫(yī)學(xué)干預(yù)。禁止對研究參與者進(jìn)行非醫(yī)療目的的基因組改變。

　　4.2 保護(hù)研究參與者

　　人類基因組編輯研究伴隨著難以評估的、長期的甚至不可逆的風(fēng)險(xiǎn)，應(yīng)確保對研究參與者的安全和基本權(quán)益的考量重于對科學(xué)知識增長及對未來人類健康獲益的考量。

　　4.3 研究資質(zhì)及條件

　　開展人類基因組編輯的研究人員應(yīng)恪守科研規(guī)范，具備相應(yīng)的專業(yè)能力和水平，經(jīng)過專門的技能培訓(xùn)和倫理培訓(xùn)。研究團(tuán)隊(duì)及相關(guān)研究機(jī)構(gòu)應(yīng)具備滿足研究要求的關(guān)鍵技術(shù)、研究條件和基礎(chǔ)設(shè)施等。

　　4.4 知情同意

　　開展人類基因組編輯研究應(yīng)獲得研究參與者明確、有效的知情同意。知情同意書的內(nèi)容和知情同意的獲取過程應(yīng)規(guī)范有效。如果研究過程中發(fā)現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)可能增加時(shí)，應(yīng)再次獲取研究參與者明示的知情同意。研究參與者為無民事行為能力者，應(yīng)獲得監(jiān)護(hù)人的同意；研究參與者為限制民事行為能力者，應(yīng)獲得監(jiān)護(hù)人的同意，并獲得研究參與者的贊同。研究參與者可在任何階段無條件退出研究。

　　5. 特殊要求

　　5.1 人類基因組編輯的基礎(chǔ)研究和臨床前研究

　　對生殖細(xì)胞、受精卵或人胚進(jìn)行基因組編輯研究時(shí)，嚴(yán)禁將編輯后的生殖細(xì)胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育。

　　開展涉及體細(xì)胞、生殖細(xì)胞、受精卵以及體外人胚等基因組編輯研究時(shí)，樣本來源須合法合規(guī)，且應(yīng)對使用這些樣本的必要性和不可替代性予以充分說明，人胚體外培養(yǎng)等的剩余生物材料處理應(yīng)遵守國際國內(nèi)公認(rèn)的倫理準(zhǔn)則和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。

　　5.2 人類基因組編輯的臨床研究

　　5.2.1 體細(xì)胞基因組編輯臨床研究

　　體細(xì)胞基因組編輯臨床研究的主要目的是治療或預(yù)防疾病。體細(xì)胞臨床研究應(yīng)基于基礎(chǔ)研究證據(jù)，進(jìn)行必要的動物實(shí)驗(yàn)及臨床前體外實(shí)驗(yàn)以獲得開展臨床研究所需的安全性、有效性循證。體細(xì)胞基因組編輯策略的使用，應(yīng)有恰當(dāng)?shù)倪m應(yīng)證，且必須與其他可替代治療方法，如小分子療法、生物制劑治療、其他基因治療等方法進(jìn)行綜合比較，對其安全性、有效性、可及性和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)等因素進(jìn)行評估，充分論證體細(xì)胞基因組編輯臨床研究的科學(xué)性和合理性。臨床研究時(shí)，應(yīng)特別關(guān)注是否有引起生殖細(xì)胞發(fā)生意外改變的證據(jù)。

　　涉及人胚和胎兒體細(xì)胞的基因組編輯研究，還須審慎考慮并評估可能造成可遺傳變異的風(fēng)險(xiǎn)，尤其是在人胚發(fā)育早期階段，避免可遺傳的基因組被編輯的風(fēng)險(xiǎn)。

　　5.2.2 生殖系基因組編輯臨床研究

　　人類生殖系基因組編輯包括引入自然界存在的變異、產(chǎn)生完全新的可能有益的遺傳改變等。由于這些基因改變將可能作為人類基因庫的一部分傳遞給未來世代，因此需要更深入的倫理考量，包括但不限于：

　　(1)編輯錯(cuò)誤(脫靶)、編輯不完整的風(fēng)險(xiǎn)；

　　(2)難以預(yù)測的有害影響，這些影響可能源自于目的基因組被編輯的過程中，與其他基因和環(huán)境的交互作用以及產(chǎn)生新的基因變異等；

　　(3)改變的基因一旦被引入人類，將難以消除，并且不會僅僅保持在某一個(gè)社群或國家；

　　(4)對某些群體的永久性基因“增強(qiáng)”，可能會有損人的尊嚴(yán)，加劇社會的不平等；

　　(5)生殖系基因組編輯的臨床研究，應(yīng)特別考慮個(gè)體和未來世代存在攜帶變異基因的可能性；

　　(6)使用生殖系基因組編輯技術(shù)對人類演化(evolution)/衍化(derivation)的影響。

　　目前進(jìn)行任何生殖系基因組編輯的臨床研究是不負(fù)責(zé)任和不被允許的。只有在對獲益與風(fēng)險(xiǎn)以及其他可供選擇的方案進(jìn)行充分理解和權(quán)衡，安全性和有效性問題得以解決，已獲得廣泛的社會共識，經(jīng)嚴(yán)格審慎的評估并在嚴(yán)格監(jiān)管下，才可考慮開展臨床研究。

　　本指引由國家科技倫理委員會醫(yī)學(xué)倫理分委員會研究制定，定期評估，適時(shí)修訂。