破解缺藥困境需要政府社會(huì)多方發(fā)力

　　三批臨床急需境外新藥名單的公布和新藥審評(píng)審批系列政策的實(shí)施，讓創(chuàng)新藥得以快速進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)。政策帶來(lái)哪些影響、各方如何看待？讓我們來(lái)聽聽政府、企業(yè)、第三方機(jī)構(gòu)等多方人士聲音。

　　快速審評(píng)審批提高藥品可及性

　　三批臨床急需境外新藥名單發(fā)布，是國(guó)家藥監(jiān)局和衛(wèi)健委根據(jù)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和公眾需求，組織相關(guān)臨床專家，遴選出來(lái)的。名單不斷更新和相關(guān)藥品快速獲批，是滿足患者需求、提高藥品可及性的重要保證。

　　名單相繼發(fā)布，也給市場(chǎng)一個(gè)信號(hào)，在某種程度上鼓勵(lì)企業(yè)針對(duì)這些藥品進(jìn)行研發(fā)，包括后續(xù)配套的專門通道加快審評(píng)等政策，也為藥品的獲批上市提供便利。

　　其實(shí)，這幾批藥品名單的發(fā)布，也是我國(guó)藥品審評(píng)審批制度改革的一部分。2015年8月，國(guó)務(wù)院印發(fā)《關(guān)于藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》，提出2016年底前消化完注冊(cè)申請(qǐng)積壓存量，2018年實(shí)現(xiàn)按規(guī)定時(shí)限審批、提高審評(píng)審批透明度等。從特殊審批的提出，到優(yōu)先審評(píng)的確立，再到有條件批準(zhǔn)的建立，我國(guó)新藥加快審評(píng)審批政策逐級(jí)演變，最直觀的體現(xiàn)便是藥品在國(guó)內(nèi)上市的速度得到明顯提升。以前，創(chuàng)新藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)的時(shí)間，一般比其在海外上市平均推遲8-10年?，F(xiàn)在，這一時(shí)間差已經(jīng)縮短至3-4年。

　　海外新藥上市速度加快，意味著企業(yè)時(shí)間成本的下降。如果一款藥，企業(yè)做研發(fā)要好多年，審評(píng)又要好多年，企業(yè)投入的各種成本也會(huì)隨之上漲，勢(shì)必會(huì)影響產(chǎn)品上市后的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。藥品的上市，畢竟首先要由企業(yè)提出申報(bào)，藥品上市后能否快速將研發(fā)投入收回并實(shí)現(xiàn)經(jīng)濟(jì)效益，是企業(yè)考量的關(guān)鍵因素，政府也做了大量的引導(dǎo)、推進(jìn)、加快審評(píng)、加強(qiáng)技術(shù)指導(dǎo)和規(guī)范出臺(tái)等工作，讓企業(yè)愿意去做這些創(chuàng)新產(chǎn)品。

　　特許藥械使用跑出“加速度”

　　2013年2月28日，國(guó)務(wù)院批準(zhǔn)設(shè)立海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)，賦予“國(guó)九條”優(yōu)惠政策，這是1.0版本；2019年9月，國(guó)家發(fā)改委等四部委聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實(shí)施方案》，我們把它稱為國(guó)九條的2.0版本；2021年9月，海南省藥監(jiān)局、省衛(wèi)健委、?？诤ｊP(guān)聯(lián)合發(fā)布《進(jìn)一步優(yōu)化監(jiān)管服務(wù)支持海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)高質(zhì)量發(fā)展若干措施》，進(jìn)一步簡(jiǎn)化臨床急需進(jìn)口藥品醫(yī)療器械審批流程，優(yōu)化審批模式，這是3.0版本。

　　總的來(lái)說(shuō)，樂(lè)城的藥械政策已經(jīng)從1.0版本升級(jí)到3.0版本，極大優(yōu)化簡(jiǎn)化了國(guó)外創(chuàng)新藥械產(chǎn)品引進(jìn)的流程，從“一個(gè)患者批一次”的審批模式優(yōu)化為批量審批模式，真正實(shí)現(xiàn)了“患者等藥械”到“藥械等患者”的轉(zhuǎn)變。截至目前，引進(jìn)落地的國(guó)內(nèi)未上市創(chuàng)新藥械已經(jīng)超過(guò)210種。

　　受新冠肺炎疫情影響，越來(lái)越多原計(jì)劃赴海外就醫(yī)的患者選擇來(lái)到海南、來(lái)到樂(lè)城。2021年，單是使用特許藥械的患者數(shù)量就同比增長(zhǎng)483%，已形成罕見病、腫瘤、眼科、聽障患者等固定患者群以及有醫(yī)美、康養(yǎng)需求的消費(fèi)型醫(yī)療群體。

　　為了讓更多百姓用得起特藥，我們創(chuàng)新“醫(yī)保+商?！睓C(jī)制，在2020年推出海南自貿(mào)港樂(lè)城全球特藥險(xiǎn)，海南居民僅需29元就能獲得最高100萬(wàn)元的特藥保障，全國(guó)版39元起，這就較好解決了特藥從“可及性”到“可支付性”的問(wèn)題。從去年開始，樂(lè)城特藥先后被納入北京、山西等多地的普惠健康保，今年還將走進(jìn)全國(guó)更多省市。

　　求醫(yī)難、買藥難，是所有罕見病患者面前的兩座大山。近幾年，新藥不斷引進(jìn)，有些得以快速開展臨床試驗(yàn)，有些免臨床試驗(yàn)直接提交上市申請(qǐng)，并獲得快速審批，這些都體現(xiàn)出政策對(duì)罕見病的傾斜。當(dāng)然，路還很長(zhǎng)，我們還要繼續(xù)努力。

　　丁潔 北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授

　　生物類似藥的開發(fā)，“迫使”原研藥企業(yè)主動(dòng)降價(jià)，多款跨國(guó)巨頭的進(jìn)口藥物都在本土企業(yè)研發(fā)后，在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)有了明顯的價(jià)格下調(diào)，從而使廣大的中國(guó)患者受益。期待能有來(lái)自政策層面的連續(xù)性支持，有合理的市場(chǎng)空間，讓企業(yè)保有持續(xù)研發(fā)和生產(chǎn)的動(dòng)力。

　　竇昌林 博安生物研發(fā)總裁兼首席運(yùn)營(yíng)官

　　罕見病用藥審批提速，給更多罕見病患者和他們的家庭帶來(lái)希望。針對(duì)罕見病藥物的快速審評(píng)審批政策，我們歡迎并支持，將繼續(xù)針對(duì)罕見病領(lǐng)域未被滿足的醫(yī)療需求，為罕見病患者提供創(chuàng)新、整合的治療方案，并與合作伙伴緊密合作，攜手戰(zhàn)勝罕見病。

　　周霞萍 諾和諾德全球高級(jí)副總裁兼大中國(guó)區(qū)總裁

　　近幾年，國(guó)家對(duì)罕見病的關(guān)注及政策支持，為我國(guó)廣大罕見病患者逐漸解決了基本用藥問(wèn)題，降低嚴(yán)重疾病對(duì)患者及家庭所帶來(lái)的傷害，也鼓勵(lì)了更多的藥企面向該領(lǐng)域進(jìn)行布局。相信隨著國(guó)家的持續(xù)關(guān)注及支持，未來(lái)會(huì)有更多有效的治療手段造福罕見病患者。遠(yuǎn)大醫(yī)藥

　　中國(guó)對(duì)創(chuàng)新藥的支持，大大激發(fā)了創(chuàng)新藥的研發(fā)熱情。然而，某些領(lǐng)域尤其是腫瘤領(lǐng)域的新藥研發(fā)，熱門靶點(diǎn)集中，同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)激烈，必然造成研發(fā)資源的浪費(fèi)。對(duì)此，建議相關(guān)部門及時(shí)發(fā)布預(yù)警信息，提高審批門檻，政策設(shè)計(jì)上引導(dǎo)差異化競(jìng)爭(zhēng)，形成百花齊放、百家爭(zhēng)鳴的醫(yī)藥創(chuàng)新格局。正大天晴

　　本版采寫/新京報(bào)記者 張秀蘭 王卡拉　本版圖片/受訪者供圖