中新網(wǎng)上海4月27日電 (記者 陳靜)記者27日獲悉，在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)獲批僅4個(gè)月后，創(chuàng)新藥物飛赫達(dá)®(鹽酸伊普可泮膠囊)在中國(guó)成功獲批，用于治療既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成人患者。
PNH是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見(jiàn)疾病，臨床主要表現(xiàn)為貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年齡發(fā)生，但更常見(jiàn)于30歲—40歲人群，對(duì)青壯年造成終身沉重的負(fù)擔(dān)。據(jù)悉，目前PNH的標(biāo)準(zhǔn)治療方式是抗補(bǔ)體C5療法。但在接受治療后，仍有大部分患者存在殘留貧血、疲乏和輸血依賴(lài)。
據(jù)悉，飛赫達(dá)®(鹽酸伊普可泮膠囊)作用于免疫系統(tǒng)的補(bǔ)體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補(bǔ)抗C5抗體治療的缺陷，開(kāi)創(chuàng)了PNH靶向治療的全新時(shí)代。
相關(guān)跨國(guó)藥企中國(guó)區(qū)總裁兼董事總經(jīng)理張穎表示：“得益于中國(guó)對(duì)創(chuàng)新藥物優(yōu)先審評(píng)的支持，飛赫達(dá)®(鹽酸伊普可泮膠囊)在遞交上市許可申請(qǐng)僅10個(gè)月后便快速獲批，大大縮短了與全球同步獲批的時(shí)間差。未來(lái)，我們將繼續(xù)秉承‘以患者為中心’的理念，加速推動(dòng)飛赫達(dá)®在全國(guó)的落地應(yīng)用，滿足中國(guó)PNH患者最迫切的健康之需�！�
北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科韓冰教授強(qiáng)調(diào)：“中國(guó)PNH診療的發(fā)展經(jīng)歷了長(zhǎng)足的摸索與進(jìn)步。現(xiàn)有的抗補(bǔ)體C5療法雖然能夠抑制血管內(nèi)溶血，但不能有效抑制血管外溶血，導(dǎo)致部分患者長(zhǎng)期存在貧血問(wèn)題，無(wú)法擺脫輸血依賴(lài)。注射給藥的方式也使得患者頻繁地往返于醫(yī)療機(jī)構(gòu)，影響正常的生活。我們很高興能夠看到飛赫達(dá)®(鹽酸伊普可泮膠囊)如此快速地在中國(guó)獲批，這款創(chuàng)新機(jī)制的口服藥物不僅為PNH患者提供了全新選擇，也有望改變中國(guó)PNH治療的整體面貌。”
據(jù)悉，鹽酸伊普可泮膠囊可提高治療依從性，改善用藥體驗(yàn)，提高生活質(zhì)量。本次在中國(guó)獲批是基于一項(xiàng)關(guān)鍵性Ⅲ期APPOINT-PNH全球以及中國(guó)亞組臨床研究的結(jié)果(中國(guó)入組50%受試者)。該研究證實(shí)了鹽酸伊普可泮膠囊在既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的成人PNH患者中的療效、安全性和耐受性，在接受治療24周后，大多數(shù)患者的血紅蛋白水平達(dá)到12 g/dL或以上，幾乎所有患者實(shí)現(xiàn)避免輸血，患者報(bào)告的疲勞張狂也有所改善。
PNH病友之家發(fā)起人佳佳表示：“PNH患者主要是青壯年，但疾病讓他們?cè)谌松詈玫哪昙o(jì)疲于奔波求醫(yī)，還要應(yīng)對(duì)血栓、腎衰等致命并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。希望有越來(lái)越多的創(chuàng)新治療手段和藥物能夠幫助我們PNH患者更好地控制病情，不再受困于病痛，重拾如常人一般的健康生活。”(完)